• יו"ר: פרופ' דרור דיקר
  • מזכירת החברה: ד"ר גבי ליברמן
  • גזברית: ד"ר בתיה קורנבוים
  • חברת ועד: פרופ' יעל לבנטל
  • חברת ועד: ד"ר עידית דותן
  • חברת ועד: ד"ר רקפת בכרך
  • חבר ועד: ד"ר דן אויירו
  • מזכירה: גב' חגית יוחננוף
מחקרים

דיאזוקסיד בשחרור מושהה בחולים עם תסמונת פראדר-ווילי

במחקר נמצא כי מתן DCCR לחולים עם PWS נסבל היטב וקשור לשיפורים רחבי טווח בתסמונת

11.04.2024, 16:54

לאחרונה, פורסמו בכתב העת Obesity, ממצאיו של מחקר בו חוקרים ביקשו להעריך את ההשפעה של מתן למשך שנה של טבלית דיאזוקסיד בשחרור מושהה (DCCR) על היפרפגיה וסיבוכים אחרים של תסמונת תסמונת פראדר-ווילי (PWS).

במחקר הוכללו 125 משתתפים עם PWS, בגיל≥ 4 שנים, שנרשמו למחקר פאזה 3 של DESTINY PWS ואשר קיבלו DCCR למשך עד 52 שבועות במסגרת DESTINY PWS ו/או הארכת תווית פתוחה שלו.

התוצא העיקרי ליעילות היה ציון Hyperphagia Questionnaire for Clinical Trialsי(HQ-CT). תוצאים אחרים כללו הערכות התנהגותיות, הרכב גוף, אמצעים הורמונליים ובטיחות. מתן DCCR הביא לשיפורים משמעותיים ב-HQ-CT (ממוצע [SE] -9 [0.77],יp<0.0001) ולשיפורים גדולים יותר באלו עם היפרפגיה ראשונית חמורה יותר (HQ-CT > 22).

נראו שיפורים בתוקפנות, חרדה וקומפולסיביות (כולם p < 0.0001). נצפתה ירידה בלפטין, אינסולין ותנגודת לאינסולין, כמו כן גם עלייה משמעותית באדיפונקטין (כולם p < 0.004). מסת הגוף הרזה גדלה (p<0.0001). חומרת המחלה הופחתה לפי הערכת הרופא והמטפל (שניהם p < 0.0001). תופעות לוואי שכיחות שנוצרו בטיפול כללו היפרטריקוזיס, בצקת היקפית והיפרגליקמיה. תופעות לוואי הובילו לעתים רחוקות להפסקה (7.2%).

החוקרים הסיקו כי לניהול מתמשך של DCCR יש פוטנציאל להפחית את חומרת המחלה ואת נטל הטיפול על המשפחות.

מקור:

Miller JL, Gevers E, Bridges N, et al. Diazoxide choline extended-release tablet in people with Prader-Willi syndrome: results from long-term open-label study. Obesity (Silver Spring). 2024; 32(2): 252-261. doi:10.1002/oby.23928

נושאים קשורים:  מחקרים,  תסמונת פרדר-ווילי,  היפרפאגיה,  דיאזוקסיד,  שחרור מושהה
תגובות